Le 20 janvier, le Président Obama annonçait le lancement d’une nouvelle initiative en faveur de la médecine personnalisée ou Precision Medicine appliquée non seulement au cancer bien sûr, mais au-delà, à d’autres maladies comme le diabète. Un grand projet qui prend en compte l’évolution des technologies et les dernières innovations médicales, et tous les domaines de déploiement, la recherche, le diagnostic et la thérapeutique et s’adresse déjà à toutes les cibles, scientifiques, praticiens et patients. Une initiative présentée comme visionnaire qui fonde sur ces progrès tous azimuts vers la Precision Medicine, une nouvelle ère médicale. Une initiative d’envergure qui envisage à terme la mise en œuvre d’une «cohorte» longitudinale de 1 million ou plus d'Américains volontaires.
Le concept de médecine personnalisée (ou de précision) qui englobe les stratégies de prévention et les traitements qui prennent en compte la variabilité individuelle n'est pas nouveau, expliquent 2 experts des National Institutes of Health (NIH) et du National Cancer Institute dans le New England Journal of Medicine. L'exemple des groupes sanguins, qui guident les transfusions sanguines depuis plus d'un siècle nous est rappelé. Mais il est temps de poser un nouveau regard sur le concept, avec la perspective ouverte par le développement de grandes bases de données biologiques comme celles issues du séquençage du génome humain, de nouvelles méthodes de diagnostic, les outils de calcul de plus en plus puissants et adaptés à l'analyse de grands ensembles de données.
Oncologie et médecine de précision :
2 composantes principales forment cette initiative, la mise en pratique progressive du concept aux diagnostic et traitement du cancer, fer de lance des premières applications de la médecine personnalisée et, à plus long terme la mise en application à d'autres domaines de la santé et d'autres maladies.
Car les cancers qui sont des maladies courantes, à l'incidence en hausse, des causes majeures de décès avec des symptômes qui font peur et des traitements encore fréquemment à effets secondaires lourds constituent le terrain prioritaire et évident de mise en application de cette médecine de précision. D'autant qu'avec les spécificités moléculaires ou mutations à risque déjà identifiées montrant que chaque cancer a sa propre signature génomique, les catégories de diagnostic et les stratégies thérapeutiques dont les traitements personnalisés se font de plus en plus nombreux, au fil du temps. Ainsi, de nombreuses thérapies ciblées ont déjà été développées. Mais traiter, expliquent les experts, procède des capacités à anticiper, prévenir et diagnostiquer.
- Ce premier volet oncologie suffit ainsi à décliner l'ensemble des domaines d'intervention couverts par l'initiative américaine. La recherche d'abord qui pour parvenir à une meilleure compréhension des cancers aura besoin d'outils supplémentaires de diagnostic moléculaire, de davantage d'essais cliniques, de bases et de réseaux de connaissances sur le cancer –dont les données moléculaires et médicales-accessibles aux scientifiques, puis aux praticiens et enfin aux patients. Les obstacles ou défis à franchir sont déjà nombreux : il s'agit notamment de la résistance aux médicaments, de l'hétérogénéité génomique des tumeurs, de la surveillance de l'évolution et récidives des tumeurs, et des multiples combinaisons possibles de médicaments…
- l'oncologie fournit un cadre solide pour accélérer l'application de la médecine de précision à d'autres pathologies, dont les troubles génétiques et les maladies infectieuses. Ainsi, la médecine de précision pourrait favoriser des progrès dans l'évaluation du risque, la compréhension de la pathogenèse, la décision thérapeutique et la surveillance de nombreuses autres maladies.
Le contexte est propice : « la numération globulaire peut être remplacée par un recensement de centaines de types distincts de cellules immunitaires, les données provenant de dispositifs mobiles peuvent fournir un contrôle en temps réel de la glycémie, de la pression artérielle et du rythme cardiaque, le génotypage peut révéler des variantes génétiques protectrices ou de susceptibilité, l'analyse du microbiote peut révéler aussi des configurations bactériennes à risque, des tests sanguins peuvent détecter de l'ADN tumoral permettant la détection précoce du cancer ou sa récidive… », écrivent en substance les experts des NIH.
La méthodologie efficace : L'initiative prévoit de tester de nombreuses innovations dans de petites études pilotes puis d'évaluer les approches les plus prometteuses par de larges études cohortes. À cette fin, les instituts américains prévoient l'assemblage au fil du temps d'une «cohorte» longitudinale de 1 million ou plus d'Américains volontaires pour participer à la recherche sur ces traitements de précision. En toute confidentialité, bien sûr.
Les cadres réglementaires vont évoluer de manière à apporter une meilleure protection aux participants. Les succès sont espérés dès le court terme. La planification sera souple et évolutive en fonction des conclusions scientifiques et médicales. L'implication de l'ensemble des scientifiques et professionnels de santé est souhaitée. Les efforts sont attendus « au-delà des frontières américaines », les scientifiques étrangers « visionnaires » sont les bienvenus.
Enfin, une telle initiative a déjà ses ressources, spécifiques, et déjà prévues au budget 2016. Et l'initiative a déjà sa promesse pour le peuple américain : « Enter Precision Medicine: health care tailored to you ».
Sources: NEJM January 30, 2015DOI: 10.1056/NEJMp1500523 A New Initiative on Precision Medicine
White House Precision Medicine (Vidéo)
National Cancer Institute Precision Medicine Initiative and Cancer Research (Visuel)
